格隆匯9月12日丨遠大醫藥(00512.HK)發布公告，集團自主研發的用於治療成人或兒童由N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏症、異戊酸血症(IVA)、甲基丙二酸血症(MMA)或丙酸血症(PA)所引起的高氨血症的卡谷氨酸分散片，近日獲得中國國家藥品監督管理局頒發藥品注冊證書，該產品爲中國首仿上市產品，這是集團在心腦血管急救領域罕見病方向的重大研發進展。

先天遺傳性高氨血症是由尿素循環或尿素循環以外的代謝旁路特異性酶缺陷所引起的以血氨水平異常升高、中樞神經系統功能障礙爲主要表現的代謝障礙綜合症。高氨血症是臨牀上的危重症，過高的血氨濃度對神經系統具有很強的毒性，可影響神經系統能量代謝、抑制神經傳導進而引發神經功能障礙，同時亦可導致腦水腫甚至腦疝，對大腦造成不可逆轉的損害，嚴重者可出現昏迷、呼吸困難甚至死亡。引起先天遺傳性高氨血症的原因主要有兩方面，一是尿素循環系統的關鍵酶缺失導致的尿素循環障礙，如NAGS缺乏症；二是其他代謝旁路關鍵酶缺陷引發的有機酸血症抑制NAGS等尿素循環關鍵酶活性所導致的尿素循環障礙。目前臨牀上主要採用藥物降低血氨濃度來緩解病情，大多數患者需要長期用藥。由於此類疾病屬於罕見病，針對性的治療藥物較少，日均治療費用上千元人民幣，患者的醫療負擔較重。

卡谷氨酸是N-乙酰谷氨酸(NAG)結構類似物，是氨甲酰磷酸合成酶1(CPS1)的變構激活劑，可以與未合成的碳酸氫銨結合，生成NAG，從而刺激尿素循環，幫助氨轉化爲尿素，降低血氨濃度，改善或防止由於高氨血症引發的腦損傷。臨牀試驗表明，卡谷氨酸分散片對NAGS缺乏症高氨血症患者具有顯著的療效和良好的安全性，能夠快速降低血氨水平，在24小時內使血氨水平降至正常範圍，並能夠長期維持血氨水平的穩定。目前，卡谷氨酸分散片已經在歐美等多個國家和地區上市，並被納入美國食品藥品監督管理局(FDA)的孤兒藥品目錄，是FDA批准的第一種也是唯一一種用於治療由PA和MMA引發的高氨血症的藥物。集團的卡谷氨酸分散片在中國首仿上市，不僅爲臨牀提供了安全有效的治療手段，同時也有望降低先天遺傳性高氨血症患者的醫療負擔。

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標題：遠大醫藥(00512.HK)：卡谷氨酸分散片獲頒發藥品注冊證書

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