10年前，貴爲基因療法“獨角獸”的藍鳥生物，是投資人眼中的香餑餑，但如今，手握3個天價商業化產品的藍鳥，卻被扔進了“垃圾桶”，市值僅剩1億美元出頭。

撰文| 潤嶼

藍鳥生物，市值一度觸達300億美元，股價最高點時爲152美元/股，但截至美東時間8月21日收盤，藍鳥生物報0.7美元/股，市值僅剩1.38億美元。一家百億美元市值藥企，就在這短短幾年時間內，徹底跌落了。

作爲基因療法先驅，藍鳥的手中握有三款基因療法：Zynteglo，美國定價280萬美元；Skysona，定價300萬美元；Lyfgenia，定價310萬美元。三個產品自2019年相繼獲批，一個賽一個昂貴，但全都銷售慘淡。

8月14日，藍鳥生物公布了2024年Q2業績，兩個數字再次讓投資者大跌眼鏡：去年年底剛獲批上市的鐮刀型貧血療法產品Lyfgenia，只有4名患者接受治療，Skysona從Q1到Q2只增加1名接受治療的患者。另外，公司Q2營收爲1610萬美元，管理層認爲現金流只足夠支撐公司運行至明年Q2。

消息一出，失望已久的投資者再次“用腳投票”，藍鳥生物當日大跌23%。

天價療法賣不出去

2024年Q1，接受Lyfgenia療法的患者僅3人，2024年Q2，接受該療法治療的患者僅4人。同期，藍鳥生物整個產品組合實現共27名患者接受治療，雖然另兩款療法的商業化情況同樣不甚樂觀，但比起Lyfgenia要略好些。

然而，Lyfgenia療法原本的患者人群空間，是要遠大於這兩款療法的。

另外，藍鳥生物對於Lyfgenia這一產品，是有苦難言。Lyfgenia原本是藍鳥生物行至死穴活下去的一大籌碼，被寄予厚望，約在8年前，藍鳥生物便啓動了該療法的研發工作，但此後，該療法上市申請遭遇了一系列挫折。尤其在2021年，FDA叫停了Lyfgenia面向18歲以下鐮狀細胞病患者的臨牀試驗，原因是有患者發展爲急性髓性白血病。此後，又由於接受治療的患者出現了貧血現象，FDA於當年年底再次對Lyfgenia相關的臨牀研究進行部分擱置。

好不容易在2023年年底上市，但恰在Lyfgenia獲批的同一天，全球首款基因編輯療法Casgevy也獲得了FDA批准，且與Lyfgenia是同一適應證，定價相對更低。

從目前接受治療的患者情況來看，Lyfgenia的开局是極其不順利的。

而剩下兩款療法的商業化成績，早已慘淡。2023年，是全球首款上市的-地中海貧血基因療法Zynteglo商業化第4年，但Zynteglo的年銷售額僅1670萬美元。該產品在歐洲、美國兩地的定價分別爲157.5萬歐元和280萬美元，市場曾經預估其銷售額能在2024年達18.7億美元。現在看起來，理想與現實的差距，着實懸殊。

同在2023年，藍鳥生物的第二款基因療法Skysona銷售額僅爲1240萬美元。

今年Q1，藍鳥生物淨收入爲1860萬美元，今年Q2淨收入爲1610萬美元，環比在下降。截至今年Q1，藍鳥現金、現金等價物和限制性現金余額約爲2.64 億美元，迫於無奈，藍鳥生物進行了一筆爲期五年、價值1.75億美元的貸款，管理者稱足以支撐藍鳥運行至2026年第一季度。

盡管臨時融資可以緩解短期現金緊張，但實現現金流盈虧平衡的路徑並不明朗。果不其然，到了今年Q2，其現金流減少至1.93億美元，其中包括約4900萬美元的限制性現金，根據當前的運營情況，藍鳥生物預計其現金流僅能支撐公司運營至明年第二季度。

此次財報中，藍鳥生物公布了兩起人事變動，一個是更換新的首席財務官，一個是將一位頗有BD經驗的業內資深人士任命爲董事會成員。能夠看出來，藍鳥生物在緊急地尋找融資、“自救”方式，但現在，還來得及嗎？

藍鳥墜落

如今，藍鳥生物笑着比哭着還難看。

他原本代表了基因療法最受資本市場狂熱追捧的那個時代。2013年前後，藍鳥生物手握的慢病毒載體體外編輯技術相當炙手可熱，毫無疑問在當時是投資人眼中的香餑餑。彼時，藍鳥生物成功登陸納斯達克，完成了1.16億美元的IPO。接着在市場利好下，藍鳥生物先是與BMS就CAR-T細胞療法達成合作，後又跟再生元就开發和商業化新的細胞療法達成了合作，頗受大藥企青睞。

2018年、2019年，這是藍鳥生物史上最爲“高光”的年份，當時，全球生物科技行業都期待着其基因療法的誕生。而當藍鳥生物首款基因療法帶着天價光環獲批後，投資者起初還給予了超高的市場期待。

殊不知，那是下坡路的开始。

此後幾年，藍鳥生物的商業化產品組合全都大不及預期，自1992年成立以來每年的淨虧損狀態，並沒有因爲有產品商業化而得到明顯好轉。

慘淡營收伴隨的，更是投資者的耐心逐漸告罄。很明顯看到，過去3年，藍鳥生物一路暴跌超99%。

又從2020年起，一連串問題接踵而至，商業化成績慘淡、關閉歐洲業務、美國監管提交被推遲、經營被詬病、財務報表出現漏洞……更關鍵的是，曾經爲藍鳥生物造創造光榮與夢想的人，也开始先後離他而去，高管頻繁更迭。

基因療法領域，技術迭代本就最爲嚴苛。但在近年來，藍鳥生物的慢病毒載體路线屢受質疑，市場目光被同一領域更爲前沿的CRISPR技術路线所奪取。

2021年，藍鳥生物的“余糧”縮短至只能支撐其運行1年多，命運全部押注在FDA的審查批准上，疊加資本寒冬，藍鳥不得不狂裁員、搬遷總部等方式來擠出現金流。

2024年，藍鳥沒有“死”，但他的“活”卻難受至極。如果藍鳥生物真正“自爆”，那這將是罕見病基因療法領域最大的“慘案”，無疑，這也將給市場如何理性看待細胞與基因療法領域，帶來沉思。

實際上，天價細胞與基因療法，愈發不被海外投資者看好。去年底，與藍鳥生物Lyfgenia同一天獲批的Vertex/CRISPR基因編輯療法Casgevy，同樣沒能讓投資者興奮，不久前全球首個TCR-T細胞療法上市，定價72.7萬美元/針，背後企業Adaptimmune股價在首個交易日反而跌近10%。

在這一燒錢極快的領域，做出產品了只是第一步，最關鍵的是如何打通終極的商業化閉環。“天價”不是一個光環，而是一個希望與絕望兼並的挑战。如果在商業化上始終碰壁，那么倒下的藍鳥生物，絕不會是那唯一的一家企業。

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